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世界自闭症日丨@中国200万「星星的孩子」,干细胞让你不再孤独!

发表时间:2021/04/02 责任编辑:圣淘沙名胜世界

2007年12月联合国大会通过决议,

将每年的4月2日定为「世界自闭症日」

以提高人们对自闭症患者及自闭症相关研究与诊断的关注。


2021年4月2日,是第14个世界自闭症日。


自闭症谱系障碍(Autism Spectrum Disorder,ASD)简称自闭症,是一种由于神经系统失调导致的发育障碍,既包括我们熟知的典型自闭症(孤独症),也包括了阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。


谱系障碍是医学用语,是指一切有着相似症状的统称。比如自闭症谱系障碍和孤独症谱系障碍等。


自闭症表现为社会交往和沟通障碍,并存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式,同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等,发病率大约1%。


自闭症的症状通常在患儿12-18个月时就有表现,但确诊却要在患儿24-36个月才能做出,有个别患儿甚至要到成人时才被确诊。


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根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计,我国自闭症患者超过1000万,0到14岁的自闭症儿童数量超过200万,且呈上升趋势,男女比例约为5:1。


自闭症患者有个诗意的名字——星星的孩子,形容他们像遥远星辰那样,在夜空中独自闪耀。自闭症病程可持续一生,难以逆转,给患者家庭和社会都造成巨大的经济负担。


自闭症目前无特效治疗,主要是通过行为干预,特殊教育训练,家庭治疗计划促进患儿的语言发育,改善患儿行为,提高社会交往能力,掌握基本生活和学习技能,但疗效有限。


现代医学研究显示自闭症是一种在一定遗传因素作用下,受多种环境因子刺激导致的弥漫性中枢神经系统发育障碍性疾病。虽然自闭症的病因至今尚未完全阐明,但自闭症患者存在由于炎症反应改变和组织灌流不足所导致的神经损伤。



干细胞具有修复受损组织器官的作用,以及抑制炎症、免疫调节功能。临床试验结果显示,干细胞治疗自闭症能够改善患者的行为,并且初步证实了安全性,为自闭症的治疗提供一种全新的可能。


根据clinicaltrial.gov记录,全球共计有19项干细胞治疗自闭症的临床试验,其中6项的状态为已经完成。

案例一:2017年,美国CNN电视台报道了佛罗里达州罗克利奇市的一个脐带血干细胞减轻儿童自闭症症状与行为的临床试验。


研究发现,干细胞可以减轻自闭症的症状和行为。在库尔兹伯格博士及其团队的这项临床试验中,包括5岁开始接受治疗的儿童在内,70%的自闭症儿童都得到了改善。


案例二:2019年,国际权威期刊《干细胞转化医学》杂志发表了一项脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症的安全性和对细胞因子水平影响的研究论文。



该临床研究中,受试者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射,耗时9个月输注4次,并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现,8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示,对于自闭症谱系障碍患者来说,重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的,并且展现出潜在的治疗效果。


案例三:自闭症患儿9 名,包括8名男性,1名女性,平均年龄10岁,存在不同程度的生物无法自理,部分动作无法完成涉及吃饭、穿衣、洗漱和如厕。


后经干细胞移植治疗(静脉+鞘内注射4例,静脉+鞘内注射+脑室内注射5例),每位患儿平均治疗3次,并辅以常规的康复治疗后,除了个别极精细的动作(穿针引线、夹玻璃球),患者日常生活能力及理解能力均有明显提高,可以在家长指引下完成简单家务及个人护理。



近年来研究发现炎性免疫对大脑,特别是海马的神经发生有抑制作用。而干细胞则可以通过调节免疫,发挥抗炎效应对抗这种抑制作用。


目前干细胞已在儿童脑瘫、自闭症等神经系统疾病中取得了初步成功,干细胞治疗效果显著高于传统的康复训练治疗,减轻了社会和家庭负担,提高患者生活质量,为“星星的孩子”点亮世界!


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